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詹启敏院士解读:中国精准医疗发展的机遇和优势

作者:精准医学网 阅读:4300次 时间:2017-01-11 23:37:49

随着科学和社会的进步,越来越多的技术被应用到医疗领域。医学的历史证明了科技的进步是控制感染性疾病、非传染性疾病以及创新临床应用的关键。

作为医疗的基础,科技的进步在疾病预防和控制,以及应对突发公共卫生事件中起着重要的作用。新科技的应用在更加精确的诊断、改进治疗策略和探索个性化治疗的新药等方面都有重要贡献。

人类基因组计划的完成使基因组学和分子生物学领域发生了巨大的进步,将人们带入精准医疗时代。使用最新的基因组学技术、分子成像技术和生物信息学分析方法,患者的遗传背景和疾病特征可以被识别并且与患者所处的环境、医疗记录和病理学结合,对其进行精确的分类和诊断,以制定出个性化的预防和治疗方案。

精准医疗下的科技创新

在这个科技高速发展、竞争激烈的世界,精准医疗不仅仅体现在科技的进步并满足某些健康需求,同时也是引领中国创新和完善社会经济结构重要力量。

1. 需要站在医学发展的最前端

精准医疗的基础是二代测序技术,但是也包括其他如RNA、蛋白质等分子和其他学科。比如RNA和蛋白质水平的分析、分子成像技术和超微机器人技术。精准医疗的核心包括两层含义:精准诊断,精准干预和治疗。精准诊断对患者疾病的分子基础和形态学特征要建立在患者的遗传背景之上;另一方面,精准干预和治疗需要在分子水平进行功能甚至结构上的修正,至少相比于传统治疗方法提供更加可行的选择。

2.需要满足公共健康需求

如今,大多数人们对健康和生活质量的要求越来越高,但这需要建立在一些基础之上,例如:疾病能被预防,或者在早期阶段被发现阻止其进展,抑或是有可及的治疗方法。医学科学的发展正是基于以上的考虑。但是,现阶段医学不能完全满足这些需求。例如:由于缺少疾病的标志物或者现有技术难以检测,某些疾病早期轻微的症状不能在变得严重之前被识别出来,通常这种情况已经难以进行有效的干预和治疗。很多时候只能通过不清楚的形态或某种分子标记预测治疗的有效性,而这样难以对疾病的进展进行精确的预测。另外,个体之间的差异通常是微小的,增加了对患者进行合适分类的难度,增加发生副作用的概率。

在现有的临床医学模式当中,疾病就像一座冰山:我们了解的患者主诉、症状和病理、生化、免疫组化、影响等信息只是冰山一角,超越我们理解和可及范围的疾病机制和真实情况在水面之下。这意味着我们在实践中通常会忽略大量的信息。因此,只有在分子层面了解疾病进展的机制,确定有效的疾病分子标记物,在组织和临床对疾病的分类上建立分子检测,才可以明确地靶向指导治疗。

精准医疗是一个历史性的机会

精准医疗的前景为中国医疗事业发展注入了新的力量,使中国可以追上世界其他领导医学科技研发的国家。现在,中国的基因组、蛋白质组领域都位居世界前沿,并且经历着分子影像、药物靶点开发和大数据领域的高速发展,在这些领域中国都与西方国家处于同等地位。进一步来说,中国需要在基础科研、技术开发、临床转化、创业孵化和更加广泛应用精准医疗方面做更多工作,这将为创新建立更加优化的环境。

精准医疗对中国不只是一次重新审视医学研究模式的机会,也是一次对是否有能力引领一次科技改革的测试。成功转型精准医疗毫无疑问将为中国进行科技发展提供更加坚实的基础。精准医疗是健康的未来,为医学和其他学科提供了一次历史机遇。它将改变诊断、疾病分类和临床措施、标准、指南的模式,可以带动许多潜在的产业发展。其发展和运行的模式将会对其他学科产生启示。抓住这次机遇将会使中国在医学领域在世界上成为有竞争力的一员,加强中国创新的能力,创造出改革的动力。

中国在精准医疗方面的优势

中国与西方国家有诸多不同之处,因此精准医疗在中国有一些独特的特征。

1.政府的支持

中国政府赋予精准医疗重要的地位,制定措施促进其发展。组织专家进行战略研讨并且把精准医疗列入“十三五”国家科技创新规划,重点在疾病队列研究,疾病的分子分型和分期,个体化治疗,和大数据的收集和挖掘方面。一些机构被选出进行对高通量测序技术在肿瘤诊疗方面的先导项目研究。国家卫生和计划生育委员会签署了《药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南(试行)》和《肿瘤个体化治疗检测技术指南(试行)》。这些措施为中国医疗的发展提供了坚实的基础,并且为这一进程提供了框架。一些高水平的精准医疗中心在一些大学、研究院所和地方政府的支持向下建立了起来。

随着一系列的国家举措,中国打算促进精准医疗的发展以改善健康水平、控制疾病并且促进相关产业的发展。除去上述提过的十三五计划,许多政府部门都制定了规划,中国科技部也制定了一个到2030年的15年的框架。精准医疗需要多学科和多个政府部门的参与,会带来前所未有的法律挑战,需要调动全国的医学和科技资源,并且需要产业界的参与。为了确保精准医疗的成功,政府、科技专家、大学、研究机构和企业需要建立协调的合作机制。

2.完备的疾病图谱

中国人群占据世界人口的1/5,有着复杂的地理和文化条件——两个完备疾病图谱的条件。因此,中国在常见病和罕见病方面有足够的患者用于研究。如此丰富的资源将会驱动精准医疗的进展,使中国可以在医学方面取得快速进展,最终为世界健康做出贡献。

3.坚实的生物医学技术

中国提出对精准医疗的看法,不是在盲目追赶潮流,而是经过深思熟虑的决定。从十一五计划开始,国家高技术研究发展计划(863项目)就开始了精准医疗的相关调研工作。这些项目覆盖了从疾病基因组、分子水平疾病分类、个体化治疗、大数据、以及生物数据库建设等方面。现在中国已经成为基因组和蛋白质组研究领域领先的国家,在分子标志物、药物靶点以及大数据分析研究领域取得了巨大进步。拥有大量的临床研究样本和高水平的研究者、研究机构和研究组,中国在发展精准医学方面与西方国家并驾齐驱。中国理所应当会成为调动其资源并且最能发挥之前工作留下的基础优势的国家。

4.体现精准医疗核心思想的传统中医理论

中国传统中医以“辨证施治、同病异治、异病同治”的思想体现精准医疗的核心思想。实际上,这一通往精准医疗的路径在两千年前张仲景的《伤寒杂病论》中就有体现。

在传统中医中,“辩证”意为对采集到的四种类型的诊断资料进行分析(望、闻、问、切),通过这些了解疾病的发生机制和位置。这一观念同样也需要对疾病发展的密切观察。

根据辨证施治的理念,我们需要根据疾病的病因、机制、位置、分子来选择合适的治疗方式。这一观念在精准医疗的背景之下显得尤为重要。

同病异治表示治疗同一种病可能采用不同的治疗方式,因为疾病发病的时间、位置的不同、疾病分期和患者的反应。

与同病异治相反,异病同治提出了对不同的疾病可以使用相同的治疗方法,因为这些疾病可能有共同的病因和症状。

另外,传统中医考虑到患者性别、内外部环境等因素,努力维持患者阴和阳的平衡。在实践中,这体现了整合宏观和微观环境上对疾病理解,从全局着手的思想。

中国精准医疗项目的目标和重点

1.目标

为了促进中国精准医疗事业的发展,我们提出以下目标:

1)建立中国掌握拥有权和核心技术的世界级研究平台

2)发展中国具有知识产权的创新药、抗体、仪器和设备

3)建立一套国际认可的用于疾病预防、诊断和治疗的干预指南和标准

4)改进主要疾病的预防和治疗方式,促进相关产业的发展,例如:生物制药、医疗设备和健康服务

5)医疗系统改革,审视现有的医疗体系,实现2030年健康中国的规划

2.重点

为了保证中国精准医疗项目的成功,我们认为应着重以下重点:

1)研究精准预防和控制的科技和体系

通过预防实现阻止疾病发生时精准医疗的终极目标。疾病高发地区和易感人群需要开展前瞻性研究和先导项目以提供适合特定地区和人群特点的精准预防体系。

2)发现和应用分子标志物

要通过基因组、表观遗传组、转录组、蛋白质组、代谢组项目发现疾病特异性分子标志物,以开发出用于早期检测、筛查和诊断疾病的方法;预测患者反应、预后和结果;并且提示治疗选择。

3)以分子影像和病理学为基础的精准诊断

精准诊断是精准治疗的基础,需要开发出多种结合分子标志物知道的磁共振成像、断层成像技术、超声技术,以及无创或微创的诊断技术。

4)临床精准治疗

精准治疗是精准医疗的目标,它是考虑患者的分子生物学特征、健康记录、组学、影像学资料等大数据之后的分析结果。通过分子靶向治疗、抗体靶向治疗、精准免疫治疗和个性化细胞治疗实现高度个性化的针对疾病的方案。

中国精准治疗需要建立的设施

发展精准医疗依赖于某些科技方面的大量投入,包括:计算模拟、高性能计算和互联网。作为基础设施的重要组成部分,需要建设一个数字化的基因和蛋白质生物数据库和数据收集分析平台。我们认为需要建设以下设施:

1.一个国家生物数据库

拥有大量多种数据的生物数据库将会为中国在医学领域带来竞争优势。国家需要一个与其国际数据存储量和注释标准相适应的数据库。数据库保存包括所有相关临床信息的记录,并且对所有人公开,这是在道理和法律上合理的。

2.一个国家健康数据中心

一个存储中心需要收集、存储、分析和使用精准医疗项目得到的大量临床、组学、结构生物学和药物信息。这将帮助发现新的肿瘤标志物、分子靶点、药物和其他治疗方法。另外,在中心保存的基因组、转录组、蛋白质组和代谢组学数据中可以挖掘出对于生物学和医学有价值的信息。

3.支持机构

中国政府的内部结构和它们合作的机制对于精准医疗项目的成功至关重要。组织结构应该优化对人员的管理和支持,避免各自为政,增加各个层次的交流和和合作。这个机制需要注意保护患者的隐私,并且强调知情同意。同时也要努力探索相关的法律和道德建设,探索出既保护生物数据库信息,又不限制其访问的方法。

一个成功的项目可以促进新兴产业的诞生,激发中国本土创新的能力。中国的精准医疗项目需要适应大众对于医疗健康和福利需要,在资源配置方面利用政府和市场的优势,探索出一条与中国现在医疗体制改革相适应的路,使我国建立起一套世界级的健康保障体系。


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